Το Κέντρο Καρκίνου Kimmel του αμερικανικού ιδιωτικού ερευνητικού πανεπιστημίου «Johns Hopkins» της Βαλτιμόρης ανέπτυξε πρόσφατα εμβόλιο κατά του καρκίνου του ήπατος, που έδειξε ενθαρρυντικά πρώιμα αποτελέσματα σε μια κλινική δοκιμή φάσης Ι.

Η δοκιμή, με επικεφαλής ερευνητές του Johns Hopkins και του Παιδιατρικού Νοσοκομείου St. Jude, υποστηρίχθηκε από το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ και το Fibrolamellar Cancer Foundation και τα ευρήματα δημοσιεύθηκαν στην επιστημονική επιθεώρηση «Nature Medicine».

Από τον Απρίλιο του 2020 έως τον Σεπτέμβριο του 2022, οι ερευνητές ενέταξαν 16 ασθενείς ηλικίας δώδεκα ετών και άνω, όλοι με ινοπεταλιώδες καρκίνωμα (FLC) που δεν μπορούσε να αφαιρεθεί χειρουργικά.

Η μέση ηλικία των ασθενών ήταν τα 23 έτη. Τέσσερις διέκοψαν τη θεραπεία για διάφορους λόγους, οπότε τελικά πλήρης αξιολόγηση έγινε σε δώδεκα.

1/ Excited to share our newest study in Nat Med on a vaccine targeting the recurrent fusion DNAJ-PKAc in #fibrolamellar carcinoma (FLC), a rare liver cancer affecting kids & young adults

Full paper: https://t.co/ZjKtNEcAup@PGTimmune & @marinabaretti & @FibroFoundation pic.twitter.com/9DehctZzfw

— Mark Yarchoan (@MarkYarchoan) November 24, 2025

Η μελέτη είχε δύο φάσεις: μια αρχική φάση διάρκειας δέκα εβδομάδων και μια φάση συντήρησης διάρκειας έως δύο ετών.

Κατά την αρχική αγωγή, οι ασθενείς λάμβαναν ενέσεις του εμβολίου μία φορά την εβδομάδα για τον πρώτο μήνα και στη συνέχεια μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες.

Στη φάση συντήρησης, λάμβαναν το εμβόλιο κάθε οκτώ εβδομάδες για έως έναν χρόνο.

Παράλληλα, λάμβαναν ενδοφλέβια ανοσοθεραπευτικά φάρμακα, τα οποία χρησιμοποιούνται και σε άλλους καρκίνους του ήπατος, για την τόνωση του ανοσοποιητικού συστήματος.

Συνολικά, το εμβόλιο ήταν καλά ανεκτό.

In @NatureMedicine: @marinabaretti & @MarkYarchoan @hopkinskimmel in an AYA cancer with unmet need:
A therapeutic peptide vaccine (FLC-vac) for fibrolamellar hepatocellular carcinoma: a phase 1 trialhttps://t.co/hv8RsEbA1c
75% DCR, 25% PR, T cell exhaustion 👉🏽 resistance pic.twitter.com/AN9kBBQMU7

— Anirban Maitra (@Aiims1742) November 24, 2025

Ανεπιθύμητες παρενέργειες

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, πονοκέφαλοι και κόπωση.

Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, εννιά ασθενείς (το 75% των συμμετεχόντων) με FLC παρουσίασαν έλεγχο της νόσου, συμπεριλαμβανομένης σταθερής νόσου ή μετρήσιμων ανοσολογικών αποκρίσεων.

Τρεις ασθενείς (25%) είχαν πολύ σημαντικές αποκρίσεις και πλέον θεωρούνται ότι είναι απαλλαγμένοι από καρκίνο, μεταξύ αυτών και ένα 13χρονο παιδί που πέτυχε σχεδόν πλήρη ανταπόκριση και συνέχισε την ανοσοθεραπεία για δύο χρόνια.

Οι περισσότεροι ασθενείς είχαν δοκιμάσει τουλάχιστον έναν προηγούμενο κύκλο χημειοθεραπείας χωρίς ανταπόκριση.

Σε έναν ασθενή, η θεραπεία με το εμβόλιο και η ανοσοθεραπεία επέτρεψαν την επιτυχή χειρουργική αφαίρεση του όγκου. Πριν από τη θεραπεία, ο ασθενής υπέφερε από έντονο πόνο και είχε εξεταστεί η παροχή φροντίδας ανακούφισης των συμπτωμάτων.

Η μελέτη προσέφερε μια πολυπόθητη θεραπευτική επιλογή και οδήγησε σε ανταπόκριση μέσα σε λίγους μήνες από την ένταξή του στη δοκιμή.

Τι είαι το FLC

Το Fibrolamellar Carcinoma (FLC) είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου του ήπατος που επηρεάζει περίπου 500 άτομα ετησίως στις ΗΠΑ, συνήθως υγιείς εφήβους και νεαρούς ενήλικες. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA τυπικές θεραπείες και η πρόγνωση είναι ιδιαίτερα κακή για όσους δεν μπορούν να υποβληθούν σε χειρουργική αφαίρεση του όγκου.

Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν πόνο στην κοιλιά ή τον ώμο, ναυτία, απώλεια βάρους και κόπωση, και συχνά διαγιγνώσκεται αφού η νόσος έχει προχωρήσει. Η χειρουργική αφαίρεση του όγκου είναι η μόνη δυνητικά θεραπευτική επιλογή, αλλά η υποτροπή είναι συχνή.

Οι ερευνητές σχεδιάζουν τώρα μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή.